Article paru dans le magazine SEMPER www.dsb.lu
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VISION-DMD est un projet collaboratif entre l’Union Européenne et les États-Unis dans le cadre du programme de recherche et d’innovation Horizon 2020*. Ce projet vise à promouvoir le développement clinique du médicament Vamorolone pour le traitement de la myopathie de Duchenne, une maladie orpheline. Pour ce faire, une série d’essais cliniques de phase II seront menés en Europe, aux États-Unis, au Canada, en Israël et en Australie, dans le but d’enregistrer le médicament. Le Centre d’Investigation et d’Epidémiologie Clinique (CIEC) du Luxembourg Institute of Health (LIH) coordonnera une partie des essais cliniques dans six pays européens.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique progressive, grave et rare, affectant environ 1 nouveau-né de sexe masculin sur 3.500 à 5.000.
Sans traitement, les garçons deviennent de plus en plus faibles pendant leur enfance, perdent une am¬bulation autonome et décèdent à un stade précoce.
La maladie reste incurable; l’utilisation à long terme de glucocorticoïdes est largement, mais pas universellement acceptée comme norme de soins, et entraîne des effets secondaires lourds.
Le Vamorolone est un médicament stéroïde dissociatif innovant de première génération, spécifiquement conçu pour conserver ou améliorer les avantages des glucocorticoïdes en tant que traitement contre la myopathie de Duchenne, tout en visant à réduire les effets secondaires qui limitent actuellement leur utilisation.
Dr Nancy De Bremaeker, coordinatrice de recherche clinique au CIEC et correspondante européenne pour le réseau ECRIN au Luxembourg.
LA MYOPATHIE DE DUCHENNELa myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme. Elle est liée à une anomalie du gène DMD porté par le chromosome X. Ce gène code pour une protéine appelée dystrophine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire. Chez les patients la protéine est totalement absente. Conséquence: les fibres qui constituent les muscles s’abiment à chaque contraction et finissent par se détruire. La maladie affecte principalement les garçons, et est diagnostiquée à partir de l’âge de deux ans. Typiquement, les garçons malades perdent leur capacité à marcher entre l’âge de dix et quatorze ans. Ils manquent ensuite progressivement de force dans le haut du corps. Au fil du temps, le système respiratoire et cardiaque s’affaiblit nécessitant une assistance constante. Les jeunes hommes atteints ne survivent généralement pas au-delà de la vingtaine. Incurable à l’heure actuelle, les seuls traitements disponibles pour atténuer la maladie sont des corticostéroïdes (p.ex. Prednisolone, Deflazacort,), qui ralentissent la progression de l’affaiblissement musculaire et le développement de complications. De nombreux effets indésirables sont associés à leur prise: gain de poids, problèmes de comportement, fragilité osseuse, croissance réduite et puberté tardive. D’autres effets secondaires moins fréquents sont l’hypertension, l’intolérance au glucose, la cataracte et l’immunosuppression. |
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a récemment accordé la désignation «Fast Track» au vamorolone, permettant d’accélé¬rer l’examen des données d’efficacité et de sécurité du médicament test et ainsi obtenir une approbation régle¬mentaire plus rapide.
Le CIEC possède une solide expertise dans la coordination des essais cli¬niques et fait partie du réseau ECRIN - European Clinical Research Infras¬tructure Network. Grâce à cette collaboration, le CIEC a été choisi comme l’unité clinique coordinatrice princi¬pale pour les essais cliniques de phase IIb dans environ 12 sites de référence en Belgique, République tchèque, Allemagne, Italie, Pologne et Pays- Bas. «Nous sommes fiers que notre centre luxembourgeois puisse jouer ce rôle de coordination au sein du consortium international», déclare le Dr Nancy De Bremaeker, coordinatrice de recherche clinique au CIEC et correspondante européenne pour le réseau ECRIN au Luxembourg.
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Le consortium réunit des équipes internationales de premier plan dans le domaine de la myopathie de Duchenne, y compris le Newcastle University’s John Walton Muscular Dystro¬phy Research Centre au Royaume-Uni, le réseau académique international de recherche clinique neuromusculaire «Cooperative International Neuromuscular Research Group» (CINRG) et «Therapeutics Research in Neuromuscular Troubles Solutions» (TRINDS) basés aux Etats-Unis et le réseau académique européen de recherche clinique ECRIN basé en France.
| La myopathie de Duchenne est une maladie génétique progressive, grave et rare, affectant environ 1 nouveau-né de sexe masculin sur 3.500 à 5.000. |
L’implication de United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD) basé aux Pays-Bas, assurera que les groupes de patients pourront participer au projet. ReveraGen Biopharma est le commanditaire de Vamorolone et détient l’appellation «médicament orphelin».
Ceratium Ltd au Royaume-Uni et l’hôpital universitaire de Motol en République tchèque complètent le consortium.
VISION-DMD est un projet novateur mené par des chercheurs universi¬taires via des partenariats clés avec des organisations de parents de pa-tients dont le financement est axé sur la philanthropie innovante (par des groupes de patients et l’investisse¬ment public).
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* Ce projet a bénéficié du finance¬ment du programme de recherche et d’innovation Horizon 2020 de l’Union européenne au titre de l’accord de subvention n° 667078.
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