Pourquoi participer à un essai clinique ? Stratégies et bénéfices

Rubrique sous la responsabilité du Dr Manon Gantenbein, PhD, Responsable du Clinical and Epidemiological Investigation Center du LIH

Article paru dans le magazine Semper www.dsb.lu édition Octobre 2020

 

 

Pourquoi participer à un essai clinique ? Stratégies et bénéfices

Les essais cliniques permettent d’évaluer de nouveaux traitements ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements existants, de nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple), de nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou de radiothérapie, par exemple) ou tout simplement de nouvelles approches thérapeutiques ou de nouvelles modalités de soins.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Ces études sont indispensables pour faire progresser et améliorer la prise en charge des patients et de leur maladie et, en conséquence, leur parcours de soins.

Les bénéfices pour les patients

Dans certains cas, la participation à un essai clinique offre l’accès à des traitements innovants qui n’ont pas encore reçu l’autorisation de mise sur le marché et ne sont donc pas accessibles autrement. En effet, avant de proposer de nouveaux traitements à tous les patients concernés, il est impératif de prouver que ces nouveaux traitements sont efficaces et bien tolérés.
D’autres essais cliniques peuvent porter sur de nouvelles techniques de diagnostic (nouveau test de dépistage, par exemple) ou de prévention.
La participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un grand nombre de patients.

Je participe à un essai clinique, je fais avancer la recherche ! Pourquoi participer ? •  Pour participer au progrès de la médecine : sans recherche clinique, pas de nouveaux traitements. Avant d’être disponibles en pharmacie, tous les médicaments doivent être testés chez l’homme afin de s’assurer de leur efficacité et de leur sécurité d’emploi •  Pour augmenter les connaissances médicales •  Pour participer au progrès de la recherche en donnant gratuitement mes échantillons biologiques (sang, urine,…) Comment participer ? Information: Mon médecin m’a parlé d’une étude clinique et je corresponds aux critères de sélection du protocole ou bien j’ai entendu parler d’un projet incluant des volontaires sains Décision: Si j’ai bien compris les enjeux de la recherche et que j’accepte de participer, je signe un consentement libre et éclairé (je peux retirer mon consentement à tout moment sans conséquence sur ma prise en charge) Suivi: •  En plus de mon suivi standard, des examens additionnels et un suivi personnalisé peuvent m’être proposés •  Aucun coût additionnel lié à ces examens ne sera à ma charge Risques: De nombreuses mesures sont prises pour limiter les risques et assurer ma sécurité Confidentialité: Mes données personnelles et médicales seront traitées de façon confidentielle Qui assurera mon suivi dans l’étude ? Je serai étroitement suivi par mon médecin habituel ou un médecin spécialiste Le CIEC (Centre d’Investigation et d’Epidémiologie Clinique du Luxembourg Institute of Health) m’accompagne dans chaque étape de l’étude: •  Des infirmier(e)s de recherche qualifié(e)s assureront le déroulement des visites •  Je serai en contact avec des secrétaires du CIEC pour prendre certains RDV spécifiques à l’étude Pour toute question: contacter le CIEC au 26 970 800, infoCIEC@lih.lu

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Les progrès actuels réalisés en médecine, notamment dans les traitements contre le cancer, sont aussi le fruit de la recherche clinique. Les essais cliniques sont menés avec rigueur et méthode en respectant les législations en vigueur et en suivant les recommandations nationales et internationales ainsi que les principes éthiques. Ils sont ainsi garants d’un bon niveau de preuve scientifique.

Cependant, il reste encore de nombreuses situations qui démontrent l’incertitude et l’insuffisance des thérapeutiques actuelles. De nombreux progrès restent donc à être accomplis, tant dans la recherche de nouveaux traitements que dans l’élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Il faut aussi noter que les personnes qui ont participé à une recherche dans le cadre d’un essai clinique peuvent demander à être informées, à l’issue de cette recherche, de ses résultats globaux.
Les études cliniques contrôlées et randomisées (RCT explicatives) sont considérées comme la méthode de choix dans l’acquisition de preuves fiables sur les interventions médicales. La plupart des RCTs vise à montrer l’efficacité de nouveaux traitements. Les conditions des RCTs sont généralement optimisées afin d’augmenter leur validité par le choix sélectif de la population de patients, de la comparaison avec un placebo, alors que dans la pratique ce n’est pas une option. Les RCTS révèlent ainsi quelques difficultés comme par exemple une durée du suivi trop courte (moins de six mois), la comparaison avec un placebo et le fait de ne pas inclure une plus large population de patients,  (les patients âgés avec comorbidités et polymédication, sont souvent exclus des RCTs).

Pourquoi les essais pragmatiques ?

L’objectif de ces essais est d’évaluer «l’intérêt» d’un traitement ou d’une stratégie thérapeutique dans des conditions réelles de prescription.
Les essais pragmatiques s’adressent à tous les patients/médecins représentatifs de la population ciblée avec des critères d’inclusion/exclusion plus larges utilisant un traitement usuel dans les conditions usuelles avec un suivi usuel des participants. Un outil a été spécialement conçu pour mener et classifier correctement les RCTs pragmatiques: PRECIS - PRagmatic Explanatory Continuum Indicator Summary¹. Les directives CONSORT ont en outre été adaptées comme ligne directrice pour le rapport de ce genre d’études².

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Perspectives pour le futur

Les décisions thérapeutiques prises au jour le jour ne reposent pas toujours sur les évidences ou n’ont pas toujours été validées dans les conditions réelles dans lesquelles elles sont prises. Etant donné que les actes médicaux sont enregistrés sur des supports électroniques (de plus en plus de manière uniforme), les RCTs pragmatiques devraient donc pouvoir être menés avec la collaboration, voir participation des médecins, généralistes et spécialistes, pharmaciens ainsi que tous les autres acteurs de soins de la première ligne. Ces études pragmatiques doivent toutefois remplir certaines conditions et être réalisables dans la pratique sans perturber l’activité quotidienne. Le suivi et les instruments de mesure devraient finalement déjà faire partie de la routine. Voilà sans aucun doute une opportunité pour le futur.

Sources:
1. http://www.precis-2.org
2. http://www.consort-statement.org/extensions/overview/pragmatic-trials